Terapia genética restaura la visión a casi ciegos

NUEVA YORK [AP/REUTERS]. Científicos han usado por primera vez terapia genética para mejorar drásticamente la visión de pacientes aquejados con una rara forma de ceguera y el resultado ha sido considerado por expertos como un gran avance para esa técnica experimental.

Dos equipos de médicos notificaron por separado haber tenido éxito tras usar la terapia para tratar la amaurosis congénita de Leber. Esta daña los receptores de luz en la retina. Generalmente comienza a afectar la vista en la niñez y causa ceguera total cuando el paciente tiene alrededor de 30 años. Hasta el momento, no existe tratamiento.

Ambos equipos usaron un virus común del resfrío para administrar una versión normal del gen dañado que causa la enfermedad, llamado RPE65, directamente en los ojos de los pacientes.

Cuatro de los seis pacientes jóvenes sometidos al tratamiento tuvieron restaurada parte de su visión, reportaron el domingo equipos de investigadores de Estados Unidos y Gran Bretaña. Dos de los voluntarios que apenas podían ver movimientos de las manos pudieron leer unas líneas en unas semanas.

"Es un logro fenomenal", dijo Stephen Rose, jefe de investigaciones de la Fundación del Combate a la Ceguera, que ayudó a patrocinar un estudio hecho en el Hospital Pediátrico de Filadelfia.

Según los expertos, si se logra éxito en números mayores, la técnica tiene el potencial de revertir la ceguera causada por otros tipos de enfermedades oculares hereditarias.

"Pienso que es increíblemente emocionante", dijo la doctora Jean Bennett, profesora de Oftalmología de la Universidad de Pensilvania y líder del estudio en Filadelfia. "Es el inicio de una nueva fase de estudios".

Los resultados fueron publicados el domingo en Internet por la revista "New England Journal of Medicine" para coincidir con presentaciones en una conferencia médica en Florida.

Se estima que 2.000 estadounidenses padecen esa forma de la enfermedad que fue blanco del estudio, dijo Bennett.

EL DATO
La amaurosis de Leber es una enfermedad degenerativa congénita y hereditaria. Se produce por la perdida de unas células conocidas como conos y bastones que existen en la retina. Estas son estructuras especializadas en la recepción de la luz (diurna y nocturna).