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Un ensayo de terapia génética ha permitido mejorar la función respiratoria de los pacientes enfermos de fibrosis quística, según un estudio publicado en la revista médica especializada The Lancet Respiratory Medicine.
La fibrosis quística es una enfermedad genética que afecta principalmente las funciones respiratorias y digestivas y que la sufren 90.000 personas en todo el mundo.
Gracias a los nuevos tratamientos, que buscan sobre todo reducir las manifestaciones de la enfermedad y que puede suponer incluso el trasplante de un pulmón, la esperanza de vida de un paciente es actualmente de unos 40 años.
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Desde el descubrimiento en 1989 del gen que codifica la proteína CFTR, responsable de la fibrosis quística, las investigaciones se aceleraron para intentar poner en marcha nuevos tratamientos.
La técnica utilizada en este el ensayo consiste en que el paciente inhale moléculas de ADN para que una copia no alterada del gen llegue a las células pulmonares.
Par ello, investigadores británicos experimentaron en 136 pacientes enfermos de fibrosis quística y mayores de 12 años. La mitad recibió la terapia génica y la otra mitad inhaló un placebo.
Tras un año de tratamiento, los pacientes del grupo de terapia génica tenían una función respiratoria un 3,7% superior a la de quienes recibieron el placebo. El aumento alcanzó incluso un 6,4% en los pacientes con peor función respiratoria.
Los científicos, dirigidos por Eric Alton del Imperial College de Londres, estiman que los resultados, aunque “modestos”, son “significativos” y “alentadores”. “La estabilización de la enfermedad es por sí misma un objetivo válido”, indica el especialista.
Los investigadores llevarán a cabo ahora terapias génicas no virales, usando vectores más adaptados con diferentes dosis o combinaciones de tratamientos.
Fuente. AFP
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